uitgelicht
-
Ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie 2019 – dag 1
HDBUZZ brengt verslag uit vanaf de ziekte van Huntington Therapeutische Conferentie in Palm Springs
Door Joel Stanton -
Details over eerste gentherapie klinische studie voor de ziekte van Huntington komen naar buiten
UniQure maakt belangrijke details bekend van zijn geplande studie om de veiligheid en het vermogen van AMT-130 gentherapie te beoordelen om het problematische huntingtine-eiwit te verlagen met behulp van een ‘eenmalige’ virustoedieningssysteem.
Door Dr Anna Pfalzer -
Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Samen bomen planten: Het 2016 Huntington’s Disease Society of America Congres
HDBuzz vat de wetenschap samen van een ongewoon groot en energiek @HDSA congres in Baltimore
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Wanneer onderbreken goed is: genetische haperingen die beschermen tegen de ziekte van Huntington
Meerdere teams vinden kleine verschillen in het ‘CAG-herhalings’-gedeelte van het Huntington-gen. Ze veranderen het huntingtin-eiwit niet direct, maar beïnvloeden wel de leeftijd waarop symptomen beginnen. Wat zit er achter dit raadsel en wat betekent dit voor patiënten?
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
HDSA's meest gestelde vragen over het Roche/Genentech RG6042 programma
HDSA's meest gestelde vragen over het huntingtine verlagende ASO onderzoeksprogramma was zo goed, dat we ze hebben gestolen (met toestemming)
Door Dr Leora Fox -
Succes! ASO-medicijn vermindert niveaus van gemuteerd eiwit bij patiënten met de ziekte van Huntington
Geweldig nieuws van Ionis en Roche! HTTRx-medicijn verlaagt met succes schadelijk huntingtine-eiwit in ruggenmergvloeistof
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Schakel de genoom-editor uit als je klaar bent
CRISPR genoom-editing heeft nu een uit-knop. We doorprikken de hype om de technologie voor HD te verkennen
Door Dr Michael Flower -
FDA keurt nieuw medicijn goed voor symptomen van de ziekte van Huntington
Deutetrabenazine wordt het eerste nieuwe medicijn in tien jaar dat door de FDA wordt goedgekeurd voor symptomen van de ziekte van Huntington
Door Dr Jeff Carroll, PhD -
Update bevestigt dat Huntington-ziekte ‘gen-silencing’-onderzoek op schema ligt
Ionis zegt dat de studie van HTTRx, bedoeld om het huntingtine-eiwit te verlagen, volledig is gerekruteerd en plant om deze te verlengen
Door Dr Jeff Carroll, PhD