uitgelicht
-
Nog een hulpmiddel erbij: Creatie van een moleculaire ‘dimmer’ verbetert genetische modificatie
Er is een nieuw systeem ontwikkeld waarmee onderzoekers genexpressie kunnen fijnregelen met orale medicijnen, een ontwikkeling die een krachtig hulpmiddel biedt voor genetische modificatie.
Door Dr Leora Fox -
Recente gentherapie-persberichten uitpakken
Voyager Therapeutics verschuift naar een nieuwe technologie om gentherapie te leveren en stapt af van een geplande HD-klinische studie. Maar dit zou op de lange termijn kunnen leiden tot minder invasieve medicijnen, en veel andere bedrijven werken aan HD-gentherapieën.
-
Bevat bloed de sleutel tot het eerder testen van behandelingen bij HD-patiënten?
Een nieuwe studie door onderzoekers van Johns Hopkins beschrijft een niet-invasieve manier om de progressie van de ziekte van Huntington te volgen. Dit zou gebruikt kunnen worden voordat patiënten zelfs maar symptomen beginnen te vertonen, om behandelingen in vroege stadia van de ziekte te helpen testen.
Door Dr Rachel Harding -
Een primeur: CRISPR-genbewerking zou bredere toepassingen kunnen hebben voor ziekten bij de mens
Een succesvol onderzoek naar een behandeling voor familiale transthyretische amyloïdose (TTR) toont aan dat CRISPR-genbewerking kan gedaan worden in het menselijk lichaam. Wat betekent dit voor genbewerking bij de ZvH?
Door Daniel O’Reilly, PhD -
Wetenschappers ontdekken precies hoe pridopidine werkt in modellen van de ziekte van Huntington
Nieuwe studies tonen precies aan hoe het medicijn pridopidine werkt in modellen van de ziekte van Huntington
Door Dr Rachel Harding -
Therapeutische conferentie voor de ziekte van Huntington 2021 – dag 3
Updates van dag 3 van de 2021 CHDI therapeutische conferentie over de ziekte van Huntington #HDTC2021
-
Therapeutische conferentie voor de Ziekte van Huntington 2021 – Dag 1
Blijf op de hoogte van de laatste updates van dag 1 van de CHDI-conferentie over de Ziekte van Huntington in 2021 # HDTC2021, inclusief presentaties van Wave, Roche en Triplet.
-
Therapeutische conferentie voor de ziekte van Huntington 2021 – dag 2
Blijf op de hoogte van alle laatste updates van dag 2 van de CHDI-conferentie over de ziekte van Huntington 2021 #HDTC2021
-
Overzicht van de klinische onderzoeken naar de ziekte van Huntington
Lees het laatste nieuws over de ZvH in dit overzichtsartikel over alle recente ontwikkelingen bij het maken van medicijnen voor de ziekte
Door Dr Rachel Harding -
Teleurstellende resultaten van Wave’s PRECISION-HD1 en 2 studies
Wave Life Sciences deelde het teleurstellende nieuws dat hun twee ASO’s in Fase 1/2 studies bij HD-patiënten er niet in zijn geslaagd om mutant huntingtine te verlagen.