huntingtinevermindering
-
Roche beëindigt twee Huntington-medicijnprogramma’s na tegenvallende resultaten
⏱️ 10 min leestijd | Roche heeft aangekondigd dat het stopt met de ontwikkeling van twee van zijn huntingtine-verlagende ASO-medicijnen, tominersen en RG6496. Dit markeert een teleurstellend einde van een belangrijk hoofdstuk in het klinisch onderzoek naar de ziekte van Huntington.
Door Dr Rachel Harding -
Skyhawk geeft een nadere blik op SKY-0515-gegevens, plus een voorproefje van de uitbreiding van de toegang tot trials in de VS
⏱️ 6 min leestijd | Nieuwe 12-maanden gegevens van Skyhawk’s SKY-0515 zijn binnen en alle vier de metingen die de cUHDRS vormen, liggen op of boven de uitgangswaarde, wat beter is dan de verwachte natuurlijke achteruitgang. Plus, een eerste blik op de uitbreiding van trial-locaties in de VS.
Door Dr Sarah Hernandez -
Precisie-snoeien met PROTACs: Selectief aanpakken van giftig huntingtine
⏱️6 min leestijd | PROTACs werken als een precisie-snoeigereedschap: ze verwijderen het giftige huntingtine-eiwit terwijl ze de gezonde vorm intact laten. In cellen en Huntington-muizen verbeterde deze gerichte opruiming de gezondheid en vertraagde het de ziekteverschijnselen.
Door Chloe Langridge -
De andere schoen valt: uniQure deelt plannen om licentieaanvraag in te dienen bij de FDA voor AMT-130
⏱️ 9 min leestijd | Na een turbulent jaar heeft uniQure bemoedigend nieuws gedeeld: de FDA is overeengekomen dat de gegevens van hun Fase I/II-studie als basis kunnen dienen voor een aanvraag die zou kunnen leiden tot de goedkeuring van AMT-130 in de VS.
-
Skyhawk rapporteert bemoedigende resultaten na 12 maanden voor het orale medicijn SKY-0515 tegen de ziekte van Huntington
Na een jaar behandeling blijft SKY-0515 het huntingtine-niveau verlagen en vertoont het bemoedigende trends in de tekenen en symptomen van de ziekte van Huntington. Er wordt momenteel een grotere studie opgezet om te bepalen of het medicijn de progressie van de ziekte echt vertraagt.
Door Dr Rachel Harding -
Het recept aanpassen: een deel van huntingtine verlagen
⏱️7 min leestijd | In een recent artikel richtten wetenschappers zich op een klein, schadelijk stukje van de huntingtine-boodschap (HTT1a) in Huntington-muizen. Dit verminderde toxische eiwitklonters en vertraagde genetische veranderingen meer dan het aanpakken van het volledige HTT.
Door Jenniluyn Nguyen -
Een tweede pad: uniQure plant indiening voor goedkeuring van AMT-130 in het VK
⏱️ 6 min. leestijd | Terwijl het Amerikaanse regelgevingstraject voor AMT-130 ingewikkeld blijft, kondigde uniQure plannen aan om goedkeuring te vragen voor haar HD-gentherapie in het VK. Dit is wat dat betekent en wat er nog zou kunnen komen.
Door Dr Sarah Hernandez -
Twee jaar later: nieuwe gegevens uit de langetermijnverlenging van PIVOT-HD voor votoplam
⏱️10 min leestijd | PTC Therapeutics deelde 2-jarige gegevens voor votoplam, een dagelijkse HTT-verlagende pil. Deelnemers in stadium 2 vertoonden tot 52% vertraging van de ziekteprogressie. Hier lees je wat de gegevens laten zien, wat er nog ontbreekt en hoe de fase 3-studie wordt uitgerold.
Door Dr Sarah Hernandez -
Het getal op de weegschaal: Wat de TFC-score meet en waarom het juist nu belangrijk is
⏱️ 10 min leestijd | De Total Functional Capacity-score wordt al decennia gebruikt in onderzoek naar de ziekte van Huntington. Hier lees je wat het meet, wat het over het hoofd ziet en waarom het centraal staat in een langverwachte klinische studie.
Door Dr Sarah Hernandez -
Australië opent de deur voor SKY-0515: Skyhawk vraagt voorlopige goedkeuring aan voor zijn orale HD-medicijn
⏱️ 8 min leestijd | Een oraal medicijn tegen de ziekte van Huntington komt in aanmerking voor versnelde goedkeuring in Australië. Dit is nog geen volledige goedkeuring, maar het opent een sneller pad om deze eenmaal daagse pil mogelijk eerder bij mensen met HD te krijgen.
Door Dr Sarah Hernandez