geneesmiddelontwikkeling
-

Kunnen moleculaire handboeien het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt verminderen?
Onderzoekers hadden verrassend veel geluk bij het zoeken naar geneesmiddelmoleculen om mutant huntingtine-eiwit naar een cellulaire afvalverwerkingsmachine te trekken
Door Dr Tamara Maiuri -

Spannend nieuw hulpmiddel voor Huntingtine-verlaging beschreven
Spannend nieuw werk op het gebied van Huntingtine-verlaging van @SangamoTx en @CHDIfoundation met gebruik van “Zinc Fingers” om de expressie van het gemuteerde Huntingtine-gen uit te schakelen. Meer details over deze spannende nieuwe techniek hier.
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Eerst Dolly, nu Piglet; een nieuw knock-in varkensmodel voor de ziekte van Huntington bevestigd
Voor het eerst in HD-onderzoek is er een diermodel gecreëerd in varkens met behulp van 2 geavanceerde DNA-bewerkingstechnieken
Door Caroline Casey -

Elektronenbundel maakt beste beelden ooit van het Huntington-eiwit
Elektronen maken het mogelijk om het huntingtine-eiwit, de oorzaak van de ziekte van Huntington, op de hoogste resolutie ooit te visualiseren
Door Tom Peskett -

Nieuwe updates van de eerste huntingtineverlagende studie
Vers van de pers – Nieuwe publicatie geeft meer details over de resultaten van het veiligheidsonderzoek van huntingtineverlagende ASO door Ionis en Roche
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

De ziekte van Huntington gaat viraal terwijl UniQure vooruitgang boekt in gentherapie-race
FDA verleent “Investigational New Drug”-status aan AMT-130, een gentherapie voor het verlagen van huntingtine, waardoor de weg vrij is voor klinische proeven bij patiënten met de ziekte van Huntington
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Vooruitgang op vele fronten in de strijd tegen het eiwit dat de ziekte van Huntington veroorzaakt
Deze herfst zien we spannende aankondigingen van een aantal bedrijven die zich richten op nieuwe huntingtin-verlagende technologieën, waaronder Wave, PTC en Voyager
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Een hergebruikt medicijn geeft ons nieuw inzicht in HD
Een bestaand medicijn zou hersencellen bij HD een boost kunnen geven – maar het heeft mogelijk meer testen nodig voordat het terug naar de kliniek gaat
Door Dr Leora Fox -

HDBuzz schrijft zich in voor Enroll-HD
Zoals beloofd heeft HDBuzz’s Jeff Carroll zich eindelijk ingeschreven voor de Enroll-HD studie. Leer hier meer over deze belangrijke wereldwijde HD “observatiestudie”.
Door Dr Jeff Carroll, PhD -

Een nieuwe manier van denken over onderzoeken om de ziekte van Huntington te voorkomen
Kunnen we medicijnen testen om het begin van de ziekte van Huntington uit te stellen of te voorkomen? Nieuw onderzoek suggereert dat het mogelijk is
Door Dr Jeff Carroll, PhD