HD Therapeutics Conference 2012 Updates: Dag 1

Ons eerste dagelijkse verslag van de jaarlijkse Huntington’s Disease Therapeutics Conference in Palm Springs, Californië. We brengen je de komende twee dagen live updates via Twitter. Je kunt @HDBuzzFeed tweeten of mailen naar palmsprings@wordpress.hdbuzz.net met je vragen, opmerkingen en vragen.

Maandag 27 februari 2012

17:02 – De Huntington’s Disease Therapeutics Conference is officieel begonnen. Ed en Jeff zullen elke dag tweeten

17:06 – Dr Robert Pacifici opent de conference. Bespreekt de vele ‘onmogelijke’ vragen die de wetenschap al heeft beantwoord in HD

17:00 – CHDI Chief Scientific Officer Robert Pacifici vraagt – wat zijn de resterende provocatieve vragen in Huntington’s Disease onderzoek?

Dinsdag 28 februari 2012

9:05 – Goedemorgen vanuit Palm Springs. De wetenschappelijke sessies van de HD Therapeutics conference gaan zo beginnen.

9:20 – De eerste sessie is systeembiologie – het gebruik van krachtige technologie om enorme hoeveelheden data te verzamelen en analyseren om HD te helpen begrijpen

9:25 – Leroy Hood (Institute for Systems Biology): wetenschappers zouden moeten samenwerken met wiskundigen, ingenieurs, natuurkundigen voor de beste kans op vooruitgang

9:40 – Hood: we zouden chemische ‘vingerafdrukken’ in bloed moeten kunnen ontwikkelen om hersenziekten te diagnosticeren en monitoren.

9:47 – Hood: we kunnen nu de volledige genomen van mensen sequencen om te zoeken naar genen die zouden kunnen beïnvloeden wanneer en hoe Huntington mensen beïnvloedt

10:05 – Keith Elliston is CHDI’s nieuwe Vice President van ‘Systems Biology’ – of de wetenschap van het begrijpen van volledige biologische systemen.

10:00 – Elliston: Alle veranderingen die we zien bij HD patiënten zijn te wijten aan een enkele mutatie, wat ons zou moeten helpen de ziekte te begrijpen.

10:20 – Elliston: CHDI’s strategie voor het ontwikkelen van HD behandelingen zal uitgebreid gebruik maken van systeembiologie en het diepe begrip dat het kan brengen

10:22 – CHDI is het non-profit biotech bedrijf achter de conference en de grootste HD onderzoeksorganisatie. We interviewen hun topwetenschappers later.

10:24 – Elliston: er bestaat niet zoiets als een perfect ziektemodel. We moeten het beste uit elk model halen – en patiënten onthouden

10:39 – CHDI ontwikkelt een ‘kaart’ van alle veranderingen in HD, beginnend met de functie van synapsen – chemische verbindingen tussen neuronen

10:43 – Elliston: Werkt eraan om ervoor te zorgen dat HD onderzoekers toegang hebben tot zoveel mogelijk informatie, in plaats van dingen privé te houden

11:30 – Jim Gusella (Massachusetts General Hospital in Boston): de kleinere van iemands twee CAG repeat lengtes beïnvloedt het begin van de ziekte niet. Zie ons artikel hierover “Nieuwe analyse suggereert dat ‘kleine’ CAG lengte er uiteindelijk niet toe doet”

11:58 – Gusella: Zijn team kijkt naar het hele genoomgenoom al het DNA van een levend organisme, verzamelnaam voor alle genen van HD patiënten om te proberen andere genen te vinden die HD symptomen zouden kunnen veranderen.

12:26 – Gusella: sommige van de genen waarvan beschreven is dat ze de leeftijd veranderen waarop mensen HD symptomen ervaren zouden verkeerd kunnen zijn, nieuwe studies zijn gaande

12:33 – Hanchuan Peng (Howard Hughes Medical Institute) bestudeert de vorm van hersenen op het niveau van individuele cellen. Zou dit HD onderzoek kunnen helpen?

14:31 – Melissa Moore (University of Massachusetts Medical School): Het RNARNA De chemische stof die lijkt op DNA en waaruit ‘boodschappermoleculen' worden gemaakt. RNA wordt gebruikt als actieve kopie van genen bij de productie van eiwitten. ‘boodschappermolecuul’ dat cellen vertelt om Huntingtin eiwit te maken zou op zichzelf problemen kunnen veroorzaken

14:33 – Moore: cellen hebben kwaliteitscontrolemechanismen voor RNARNA De chemische stof die lijkt op DNA en waaruit ‘boodschappermoleculen' worden gemaakt. RNA wordt gebruikt als actieve kopie van genen bij de productie van eiwitten. boodschappermoleculen. Zouden we deze kunnen versterken om schade in HD te verminderen?

14:51 – Moore: RNARNA De chemische stof die lijkt op DNA en waaruit ‘boodschappermoleculen' worden gemaakt. RNA wordt gebruikt als actieve kopie van genen bij de productie van eiwitten. medicijnen die momenteel getest worden bij cystic fibrosis/Duchenne spierdystrofie zouden nuttig kunnen blijken voor HD

15:01 – Moore: veel mogelijke manieren waarop medicijnen de productie van Huntingtin eiwit zouden kunnen verminderen. Gen silencing via de achterdeur?

15:22 – Naoko Tanese (New York University School of Medicine): Nieuwe rol voor het Huntingtin eiwit. Het werkt als een bus, die RNARNA De chemische stof die lijkt op DNA en waaruit ‘boodschappermoleculen' worden gemaakt. RNA wordt gebruikt als actieve kopie van genen bij de productie van eiwitten. moleculen door de cel vervoert

15:36 – Tanese: een van de RNARNA De chemische stof die lijkt op DNA en waaruit ‘boodschappermoleculen' worden gemaakt. RNA wordt gebruikt als actieve kopie van genen bij de productie van eiwitten. moleculen die het eiwit door de cel vervoert is het Huntingtin RNARNA De chemische stof die lijkt op DNA en waaruit ‘boodschappermoleculen' worden gemaakt. RNA wordt gebruikt als actieve kopie van genen bij de productie van eiwitten.. Huntingtin bestuurt zijn eigen bus!

16:07 – Lisa Ellerby (The Buck Institute for Age Research) bestudeert chemische modificatie van het Huntingtin eiwit – kleine labels die zijn locatie en functie veranderen

16:17 – Ellerby: Meer ‘phospho’ groepen op het Huntingtin eiwit zetten zou het minder toxisch kunnen maken. Maar zijn er medicijnen die dit kunnen doen?

16:37 – Dimitri Krainc (Massachusetts General Hospital): bestudeert modificatie van het Huntingtin eiwit die het naar de vuilnisbak van de cel stuurt, het uit cellen weghaalt

16:53 – Krainc: Medicijnen ontwikkeld door CHDI om het verkeer van het gemuteerde Huntingtin eiwit naar de vuilnisbak te verhogen werken in cellen

17:19 – Marcy MacDonald (Massachusetts General Hospital) en haar groep maken emmers vol gezuiverd Huntingtin eiwit om te bestuderen – zwaar werk maar zeer nuttig voor onderzoek

17:36 – MacDonald: ‘Phospho’ groepen toevoegen aan het Huntingtin eiwit zou goed of slecht kunnen zijn, we hebben meer informatie nodig om te beslissen wat we moeten targeten

Conclusies aan het eind van de dag

De ochtendsessie herinnerde ons eraan dat we moeten onthouden dat vrijwel elke cel en molecuul in ons lichaam op de een of andere manier verbonden is met elke andere. Exclusief focussen op het veranderen van één ding zonder de gevolgen van die veranderingen te overwegen zou tot onvoorspelbare resultaten kunnen leiden. In de middag hoorden we enkele intrigerende ideeën over hoe cellen het gemuteerde huntingtin eiwit produceren en ‘labelen’ – het molecuul in het hart van het netwerk van schade in HD – en hoe we die veranderingen in ons voordeel zouden kunnen fine-tunen.

Meer informatie

• Mail ons op palmsprings@wordpress.hdbuzz.net
• @HDBuzzFeed op Twitter
• CHDI Foundation, de non-profit organisatie achter de Therapeutics Conference
• Ons artikel over de impact van de ‘kleine’ CAG repeat lengte op HD onset
• Peng Lab, Hanchuan Peng’s lab bij het Howard Hughes Medical Institute